Big Pharma Cho Biết Giá Thuốc Phản Ánh Chi Phí Nghiên Cứu và Phát Triển. Nhà Nghiên Cứu Gọi Điều Này Là Lừa Đảo

Cuối tháng Chín, một tin vui nhỏ: Relyvrio, một loại thuốc mới điều trị thoái hóa cơ trước bắp nhai - hoặc ALS, một rối loạn thần kinh không có phương pháp chữa trị - đã được chấp thuận tại Hoa Kỳ. Cộng đồng ALS vui mừng; việc ủy quyền thuốc được mô tả là một "chiến thắng được chờ đợi dài cho bệnh nhân".

Nhưng ngày hôm sau, giá của loại thuốc này được tiết lộ: 158.000 đô la mỗi năm. Điều này cao hơn nhiều so với những gì Viện Đánh Giá Lâm Sàng và Kinh Tế, một tổ chức phi lợi nhuận độc lập nghiên cứu về chi phí chăm sóc sức khỏe, ước tính là giá hợp lý, giữa 9.100 và 30.700 đô la.

Tuy nhiên, người Mỹ có lẽ không bất ngờ. Thuốc kê đơn ở Hoa Kỳ có giá khoảng 2,5 lần so với giá ở các quốc gia khác, và một phần tư người Mỹ thấy khó khăn để chi trả. Gần như mọi loại thuốc mới điều trị ung thư mới đều có giá trên 100.000 đô la mỗi năm. Một nghiên cứu năm 2022 cũng chỉ ra rằng mỗi năm, giá trung bình của các loại thuốc mới phát hành tăng 20%.

Cách giá thuốc được đặt ra ở Hoa Kỳ là một hộp đen bí ẩn. Khi giải thích những con số giá cao của họ, một trong những lý do phổ biến nhất mà các công ty dược học thường trích dẫn là cần có một giá cao để bù đắp số tiền đầu tư vào nghiên cứu và phát triển.

"Nhưng liệu điều đó có đúng không?" nói Olivier Wouters, giáo sư trợ giúp về chính sách sức khỏe tại Trường Kinh tế và Khoa học Chính trị London. "Bạn nghe nói nhiều lắm", ông nói. "Đó là lý do tôi nghĩ, hãy có dữ liệu, vì tôi không tin. Tôi nghĩ không ai tin nó."

Vì vậy, Wouters đã làm điều đó. Tháng 9 năm 2022, ông và đồng nghiệp đã công bố một bài báo mới trên JAMA để kiểm tra lập luận đơn giản này. Trong nghiên cứu, họ xem xét 60 loại thuốc đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận từ năm 2009 đến năm 2018, với thông tin có sẵn công khai về cả chi phí Nghiên cứu và Phát triển và giá cả. Sau đó, họ so sánh các con số. "Đơn giản là giống như báo cáo điều tra - kiểm tra tất cả các hóa đơn, theo dõi lại thời gian họ tiêu tiền", ông nói. Nếu chi phí Nghiên cứu và Phát triển là lý do đằng sau giá thuốc cao, bạn sẽ mong đợi thấy mối tương quan cao giữa cả hai. Thay vào đó, họ không tìm thấy mối tương quan.

Wouters thừa nhận rằng kích thước mẫu trong nghiên cứu này nhỏ, nhưng điều này là do các công ty dược học giữ nhiều dữ liệu tài chính của họ dưới khóa. Nếu ngành muốn bác bỏ kết luận trong bài báo của ông, thì các công ty dược học cần phải làm cho nhiều dữ liệu hơn có sẵn, ông nói.

Với bất kỳ ai trong lĩnh vực này, phản ứng đối với kết quả của bài báo là: Thôi rồi. Chúng ta biết điều gì thúc đẩy giá thuốc, nói Ezekiel Emanuel, chủ tịch Bộ Môrale Đạo đức Y học và Chính sách Sức khỏe tại Đại học Pennsylvania. "Đó là, 'Tôi có thể đi xa đến đâu? Thị trường sẽ chịu được điều gì?'" Tuy nhiên, Emanuel nói, quan trọng là có dữ liệu kinh nghiệm như nghiên cứu này để bác bỏ quan điểm của ngành công nghiệp.

Một cách tự nhiên, nó cảm thấy có vẻ hợp lý rằng giá thuốc sẽ liên quan đến chi phí Nghiên cứu và Phát triển của nó - công việc đổi mới có rủi ro là rất đắt đỏ, đúng không? Hóa ra, ngay cả điều này cũng bị tranh cãi gay gắt. Năm 2020, Wouters công bố một bài báo khác trong JAMA nghiên cứu về chi phí thực sự để đưa một loại thuốc mới ra thị trường, điều mà các chuyên gia đã cố gắng làm rõ trong nhiều thập kỷ. Con số được ném ra nhiều nhất đến từ một bài báo, dựa vào dữ liệu bí mật được cung cấp bởi các công ty dược học, ước tính là khoảng 2,8 tỷ đô la. "Những ước tính này có phần được bao phủ bởi bí mật. Có nhiều tranh cãi xung quanh chúng", Wouters nói. Ông và đồng nghiệp thay vào đó thấy con số dao động gần 1,3 tỷ đô la, ít hơn nửa so với ước tính thông thường.

Đôi khi, có những cái nhìn thoáng qua màn cửa vào cách các công ty dược học thực sự quyết định giá của một loại thuốc. Một ví dụ về điều này là thuốc điều trị viêm gan C Sovaldi, được đưa ra thị trường vào năm 2013 với giá cao 84.000 đô la cho một khóa học 12 tuần. Năm 2015, một cuộc điều tra của chính phủ Hoa Kỳ kéo dài 18 tháng, xem xét khoảng 20.000 trang tài liệu nội bộ của công ty, cho thấy rằng Gilead, công ty sở hữu thuốc, đã đặt giá cao như một cách "đảm bảo rằng các loại thuốc của nó chiếm được nhiều thị trường nhất, với giá cao nhất, trong thời gian dài nhất" - nói cách khác, nó ưu tiên lợi nhuận. Trong phản ứng, Gilead nói rằng họ "đứng đằng sau việc định giá các phương pháp điều trị của chúng tôi vì lợi ích mà chúng mang lại cho bệnh nhân và giá trị lớn chúng đại diện cho người trả tiền, người cung cấp và toàn bộ hệ thống chăm sóc sức khỏe của chúng ta bằng cách giảm chi phí dài hạn liên quan đến quản lý mạn tính [viêm gan C virus].

Ở những quốc gia khác, giá thuốc được quyết định bởi các tổ chức xem xét giá trị mà thuốc mang lại. Ở Vương quốc Anh, ví dụ, Viện Y tế và Dịch vụ Chăm sóc Tốt Nghiệp (NICE) xác định giá của một loại thuốc mới bằng cách tính toán chi phí để mang lại thêm một năm "sống chất lượng" cho bệnh nhân so với các liệu pháp hiện tại đang có. Nếu thuốc mang lại ít giá trị, NICE sẽ không đề xuất nó cho Dịch vụ Y tế Quốc gia. Các nước như Pháp và Đức đàm phán với các công ty dược học để đạt được giá do lợi ích lâm sàng của thuốc so với các sản phẩm khác trên thị trường.

Ở Hoa Kỳ, mọi thứ có thể đang bắt đầu di chuyển chậm rãi theo hướng này. Dưới Đạo luật Giảm lạm phát mới, Medicare sẽ được phép đàm phán giá cho một số loại thuốc nhỏ. Tuy nhiên, Emanuel hoài nghi rằng nó sẽ thực sự có ảnh hưởng lớn đến quy định giá thuốc, với cách mà luật được thiết kế - quá nhiều lỗ hổng, ông nói.

Còn việc đưa các công ty dược học chịu trách nhiệm, không nên để nhà nghiên cứu làm điều này, nói Tahir Amin, người sáng lập và giám đốc điều hành của Sáng kiến ​​về Thuốc, Truy cập & Kiến thức (I-MAK), một tổ chức phi lợi nhuận chống lại sự không công bằng trong cách thuốc được phát triển và phân phối. "Chúng ta cần các cơ quan chính phủ và tổ chức thực hiện công việc này," ông nói về phân tích của đội ngũ Wouters. "Làm thế nào họ đang đặt chính sách khi họ không có thông tin này?"

Wouters không xem bài báo của mình là một người thay đổi trò chơi, nhưng đó là một vũ khí khác trong tay những người có quyền lực để bác bỏ những lí do của các công ty dược học. "Tôi chưa bao giờ nghĩ đây là một trò chơi bắt," ông nói. "Không, chúng ta luôn mong đợi điều này sẽ xảy ra. Nhưng tôi là một người tin chắc rằng chúng ta cần một số bằng chứng để chỉ trỏ."