Bill Gates đánh giá cuốn sách 'Viết lại mã di truyền'

Những 'chiếc kéo' mà Doudna và Charpentier phát hiện được gọi là CRISPR, viết tắt của Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat. Hệ thống CRISPR là một cơ chế phòng thủ tinh vi mà vi khuẩn tiến hóa để vô hiệu hóa virus, giống như cách nấm phát triển penicillin để tự bảo vệ mình khỏi vi khuẩn. Hệ thống CRISPR giúp các nhà khoa học dễ dàng chỉnh sửa bộ gen của con người và các sinh vật khác theo những cách có lợi, như sửa chữa đột biến gây ra các bệnh nghiêm trọng như xơ nang.

Trong 5 năm từ khi Mukherjee viết cuốn sách của mình, các nhà nghiên cứu đã làm việc đáng kinh ngạc để hoàn thiện hệ thống CRISPR cho y tế và nông nghiệp, và sự phấn khích của tôi về CRISPR không thể kiểm soát. CRISPR đã thay đổi cách nhìn của tôi về khả năng cải thiện sức khỏe và dinh dưỡng cho các gia đình ở các nước nghèo - và tốc độ cải thiện. Ví dụ, phải mất hơn 30 năm để phát triển vắc xin sốt rét hiệu quả đầu tiên - và vắc xin đó chỉ hiệu quả khoảng 50% trong năm đầu tiên và giảm dần. Nhờ CRISPR, các đối tác của chúng tôi có thể phát triển vắc xin hiệu quả hơn trong 5 năm tới.

Quỹ đang đầu tư vào nhiều dự án khác sử dụng công nghệ CRISPR, bao gồm:

• giống cây trồng chống chịu biến đổi khí hậu;
• một bộ công cụ mới được gọi là liệu pháp y tế có thể lập trình, tăng tốc đáng kể việc phát triển phương pháp điều trị các loại virus mới và ngăn chặn các đại dịch tương lai;
• các phương pháp chẩn đoán bệnh nhanh chóng và chi phí thấp ở các nước nghèo;
• kháng thể đơn dòng có khả năng nhắm mục tiêu và tiêu diệt mầm bệnh gây ra sốt rét và AIDS.

Khi biết Walter Isaacson, một trong những tác giả tôi yêu thích, đang viết sách về CRISPR và người phát minh ra nó, tôi rất háo hức đọc. Cuốn 'Viết lại mã sự sống' là tiểu sử của Doudna, nhưng phạm vi còn rộng hơn. Isaacson đi sâu vào chi tiết về mọi nhà nghiên cứu CRISPR mà quỹ hỗ trợ (và nhiều nhà nghiên cứu khác). Tôi thấy cuốn sách này có giá trị ở nhiều cấp độ.

Đầu tiên, cuốn sách hay ở chỗ câu chuyện khám phá khoa học xoay quanh một phụ nữ. Là một người cha, tôi cảm động trước những đoạn viết về cha của Doudna, Martin - một giáo sư, đã khơi dậy niềm đam mê khoa học và sự tự tin của cô để theo đuổi khoa học ở cấp độ cao nhất. Đáng tiếc, Martin qua đời vì ung thư trước khi con gái ông nổi tiếng toàn cầu.

Thứ hai, Isaacson đã làm tốt khi nêu bật các câu hỏi đạo đức quan trọng từ cuộc cách mạng CRISPR. Không thể phủ nhận các ứng dụng hữu ích của CRISPR, như chữa các bệnh máu như thiếu máu hồng cầu hình liềm và thalassemia beta. Trong những trường hợp này, các nhà khoa học giúp giảm bớt đau đớn mà không làm biến đổi dòng mầm, nghĩa là các chỉnh sửa chỉ ảnh hưởng đến người nhận và không di truyền cho thế hệ sau.

Tuy nhiên, một số nhà khoa học không dừng lại ở đó. Isaacson viết với nhiều sắc thái. Ba năm trước, một nhà nghiên cứu Trung Quốc tên He Jiankui đã sử dụng CRISPR để chỉnh sửa gen của phôi người và sau đó cấy những phôi này vào các phụ nữ đồng ý. Hai bé gái, Nana và Lulu, đã ra đời từ những phôi thai này. Nếu Nana và Lulu có con, con của họ sẽ thừa hưởng các biến đổi gen mà chúng nhận được. Ý định của nhà nghiên cứu này là tốt - giúp các cặp vợ chồng nhiễm HIV sinh ra con có gen kháng lại HIV - nhưng ông ta đã bỏ qua các rào cản khoa học do chính quyền Trung Quốc và Mỹ đặt ra.

Mặc dù quỹ không tài trợ cho các dự án CRISPR liên quan đến chỉnh sửa dòng mầm, Doudna nói rằng cấm hoàn toàn việc này là không hiệu quả. Cô lập luận rằng việc chỉnh sửa soma, không liên quan đến tế bào mầm, có những hạn chế. Như tôi đã đề cập, các nhà khoa học hiện có thể chữa bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm, nhưng phương pháp này phức tạp và tốn kém, chỉ các bệnh viện hàng đầu mới thực hiện được. Chỉnh sửa dòng mầm có thể rẻ hơn và tiếp cận được ở các nước thu nhập thấp và trung bình, nơi có khoảng 300.000 trẻ sinh ra mắc bệnh này mỗi năm.

Tuy nhiên, lại nảy sinh một vấn đề đạo đức khác. Theo Isaacson, “Giả sử việc chỉnh sửa đột biến hồng cầu hình liềm là an toàn. Vậy có lý do gì để cấm cha mẹ chỉnh sửa gen khi mang thai không?” Ông trả lời: có thể. Isaacson kể về một thiếu niên California tên David Sanchez, mắc bệnh hồng cầu hình liềm nặng đến mức phải bỏ học. Khi một bác sĩ nói rằng nhờ CRISPR, một ngày nào đó, họ có thể chỉnh sửa gen trong phôi thai để con không mắc bệnh này. Sanchez đáp: “Tôi nghĩ điều đó nên để cho đứa trẻ quyết định. Tôi học được nhiều điều khi mắc bệnh này, như tính kiên nhẫn.” Câu chuyện này cho thấy rằng việc quyết định chỉnh sửa gen vẫn còn nhiều tranh cãi.

Người không phải là nhà khoa học vẫn có thể đọc cuốn 'Viết lại mã sự sống'. Điều quan trọng là quy định về đạo đức khi sử dụng CRISPR vẫn chưa rõ ràng. Doudna hiện tập trung vào các vấn đề nhân đạo và đạo đức, đặc biệt là nguy cơ chỉnh sửa gen làm trầm trọng thêm bất bình đẳng. Như cô nói với Isaacson: “Nếu bạn nghĩ rằng bây giờ chúng ta đang đối mặt với bất bình đẳng, hãy tưởng tượng khi xã hội phân cấp về mặt di truyền theo mức độ kinh tế, và bất bình đẳng về kinh tế trở thành bất bình đẳng về di truyền.”

Giống như trí tuệ nhân tạo, nhận dạng khuôn mặt và các công nghệ kỹ thuật số khác, công chúng nên có vai trò trong việc đặt ra ranh giới đạo đức. Đây là cách tốt nhất để đảm bảo tiềm năng của những đổi mới này được tận dụng để cải thiện cuộc sống con người.

- Nguồn: Gate Notes