
Thử nghiệm này được công ty Excision BioTherapeutics tại San Francisco triển khai từ tháng 7 vừa qua. Họ đã tiêm một loại thuốc đã được chỉnh sửa gen bằng công nghệ CRISPR vào một người mắc HIV với hy vọng loại bỏ virus HIV khỏi cơ thể...
Sau ba tháng, vào tháng 10 này, tình nguyện viên sẽ ngừng sử dụng thuốc ARV. Các nhà nghiên cứu sẽ tiếp tục theo dõi người này trong ba tháng để xem lượng virus có tăng lên không. Nếu kết quả cho thấy không có dấu hiệu tăng lên, thử nghiệm lâm sàng này được coi là thành công. Vi rằng virus HIV thường tấn công vào các tế bào miễn dịch CD4 để chiếm lấy cơ chế hoạt động và tự tạo các bản sao của nó. Tuy nhiên, cũng có những tế bào bị nhiễm HIV không tự sinh sôi, tạo ra một rào cản lớn nhất trong việc chữa trị căn bệnh này.Phương pháp chính hiện nay vẫn là sử dụng thuốc ARV để kiểm soát sự nhân bản của virus HIV. Tuy nhiên, việc này chưa đủ mạnh để ảnh hưởng đến các tế bào không tự tái tạo. Nghiên cứu đã dùng CRISPR để tiêu diệt HIV trong bộ gen của chuột và gỡ bỏ ADN của virus SIV trong khỉ macaca.Công ty Excision đã nghĩ đến việc sử dụng CRISPR để ngăn chặn sự nhân bản của virus HIV bằng cách tác động vào 2 vùng trên cấu trúc của virus. Mục tiêu của thuốc sẽ là đoạn gen vẫn giữ nguyên ngay cả khi HIV tiến hóa.Công ty dự kiến sẽ thử nghiệm 3 nồng độ thuốc khác nhau trên 9 tình nguyện viên để xác định nồng độ phù hợp nhất. Tiêu chí đánh giá thành công là xét nghiệm tải lượng virus dưới 200 virus trong 1 ml máu.