California Muốn Sản Xuất Insulin Rẻ. Dưới Đây Là Cách Nó Có Thể Hoạt Động

Đầu tháng này, Thống đốc California Gavin Newsom tuyên bố rằng tiểu bang sẽ sản xuất insulin riêng để chống lại sự tăng giá. “Không có gì mô tả sự thất bại của thị trường hơn là giá của insulin,” ông nói trong một video ngày 7 tháng 7 đăng trên Twitter. “Mọi người không nên nợ nần để có được thuốc cứu mạng.”

Có hơn 30 triệu người Mỹ mắc tiểu đường, và khoảng 8 triệu người trong số họ sử dụng insulin, một hormone, để điều chỉnh đường huyết. Những người Mỹ không có bảo hiểm hoặc những người có kế hoạch bảo hiểm y tế với mức khấu trừ cao có thể phải trả hàng trăm đô la mỗi tháng cho insulin. Trong một nghiên cứu năm 2019, khoảng một trong bốn người dùng báo cáo phải bỏ qua liều lượng hoặc sử dụng ít hơn so với liều kê đơn vì chi phí.

Theo kế hoạch của Newsom, California sẽ sản xuất insulin tương tự như các phiên bản thương hiệu hiện có - được gọi là biosimilars. Các quan chức tiểu bang chưa xác định được mục tiêu chi phí cụ thể, nhưng Alex Stack, phó giám đốc truyền thông cho văn phòng thống đốc, nói rằng bệnh nhân có thể mong đợi trả từ 47 đến 95 phần trăm ít hơn so với số tiền họ đang trả. (Mức tiết kiệm sẽ phụ thuộc vào tình trạng bảo hiểm của người đó.) “Nếu chúng tôi có thể làm được, không có lý do gì người khác không thể và vẫn có lãi,” Stack nói.

Kế hoạch sẽ dành 100 triệu đô la của ngân sách 308 tỷ đô la của tiểu bang cho nỗ lực này. Ban đầu, California sẽ chi 50 triệu đô la để mua insulin từ đối tác sản xuất để đưa sản phẩm vào thị trường càng nhanh càng tốt. Stack mong đợi điều này sẽ xảy ra vào đầu năm 2024. Cuối cùng, tiểu bang sẽ chi thêm 50 triệu đô la để xây dựng một cơ sở sản xuất tại California sẽ tạo ra cái mà Newsom gọi là “chuỗi cung ứng mạnh mẽ.” Mặc dù tiểu bang chưa làm rõ chi tiết phân phối, nhưng Stack nói rằng insulin mà nó sản xuất sẽ dành cho bất kỳ người nào ở Mỹ, không chỉ là cư dân California.

Nỗ lực của California không phải là nỗ lực duy nhất nhằm giảm giá insulin. Civica, một công ty dược phi lợi nhuận có trụ sở tại Utah, thông báo vào tháng 3 rằng nó sẽ sản xuất và phân phối insulin giá thấp của riêng mình. Công ty dự định sản xuất các phiên bản biosimilar của ba loại insulin chiếm phần lớn sử dụng hàng ngày tại Hoa Kỳ - Lantus, Humalog và Novolog - cả trong lọ và bút. Civica đang xây dựng một cơ sở trị giá 140 triệu đô la ở Virginia, nơi nó sẽ sản xuất insulin, cùng với các loại thuốc khác.

Civica dự định giới hạn giá của mình là 30 đô la cho một lọ và 55 đô la cho một hộp năm viên bút. (Thời gian mà một người có thể sử dụng tùy thuộc vào các yếu tố như cân nặng, chế độ ăn uống và liệu họ có tiểu đường loại 1 hay loại 2.) “Giá của chúng tôi dựa trên chi phí sản xuất và phân phối sản phẩm, cộng thêm một biên lợi nhuận nhỏ để làm cho sản xuất bền vững,” Allan Coukell, phó chủ tịch cấp cao chính sách công cộng của Civica, nói.

Coukell nói rằng Civica sẽ làm cho insulin của mình có sẵn rộng rãi tại các cửa hàng dược phẩm trên khắp Mỹ, bao gồm cả cửa hàng trực tuyến. “Chúng tôi sẽ làm cho nó có sẵn tại bất kỳ nhà thuốc nào muốn mua và tuân theo chính sách giá của chúng tôi, đó là không đặt giá quá cao trước khi đến với bệnh nhân,” Coukell nói.

Việc phát triển một loại biosimilar có thể mất từ bảy đến tám năm và từ 100 triệu đô la đến 250 triệu đô la, nhưng California và Civica đang rút ngắn thời gian đó bằng cách hợp tác với các nhà sản xuất đang trong quá trình sản xuất insulin của riêng họ. California chưa chọn được nhà sản xuất, nhưng Civica đã hợp tác với một công ty sinh học ở Ấn Độ đã phát triển công nghệ sản xuất insulin biosimilar. Civica cũng đang nhắm đến việc đưa sản phẩm insulin đầu tiên của mình ra thị trường vào năm 2024.

Insulin được phát hiện lần đầu vào năm 1921, và trong năm tiếp theo, một chàng trai 14 tuổi mắc bệnh tiểu đường trở thành người đầu tiên được điều trị bằng nó. Bước tiến y tế này đã đoạt giải Nobel vào năm 1923. Hormone này ban đầu được lấy từ tụy của bò và lợn, nhưng vào năm 1978, các nhà khoa học đã tìm ra cách làm ra một phiên bản tổng hợp của insulin dành cho con người. Đó là loại thuốc đầu tiên được sản xuất thông qua kỹ thuật gen. Từ đó, ba công ty đã thống trị thị trường insulin ở Mỹ: Eli Lilly, Novo Nordisk và Sanofi.

Sản xuất insulin không phải là một công việc nhỏ. Nó được coi là một loại thuốc sinh học, được sản xuất bằng cách sử dụng tế bào sống. Các sản phẩm sinh học được tạo ra từ các phân tử lớn và phức tạp để sản xuất; so với đó, hầu hết các loại thuốc hiện tại là thuốc phân tử nhỏ được sản xuất theo cách hóa học và có thể được sản xuất hàng loạt một cách dễ dàng.

Để sản xuất insulin, các nhà khoa học bắt đầu với các bể lớn chứa tế bào men hoặc vi khuẩn được sửa đổi với một gen người chứa hướng dẫn về cách tạo protein insulin. Các tế bào men hoặc vi khuẩn tạo ra protein, sau đó được chiết xuất và tinh chế thành lọ hoặc bút tiêm. “Điều này không chỉ là việc kết hợp một số thành phần và có phản ứng hóa học. Còn nhiều điều khác nữa liên quan đến việc sản xuất một sản phẩm sinh học phức tạp,” Walid Gellad, giám đốc Trung tâm Chính sách và Kê đơn Thuốc của Đại học Pittsburgh, nói. Chẳng hạn, Eli Lilly có khoảng 5.000 kỹ sư và các nhà khoa học khác để giám sát quá trình sản xuất insulin của mình, theo Antoinette Forbes, phó chủ tịch về công việc công cộng.

Trước đây, các nhà sản xuất không thể sản xuất phiên bản insulin rẻ hơn ngay cả khi họ muốn. Bởi vì các sản phẩm sinh học không phải là loại thuốc truyền thống, chúng không thể được sao chép thành các loại thuốc gốc—những loại thuốc có cùng thành phần hóa học với những loại thuốc có tên thương hiệu. Một luật vào năm 2010 đã thay đổi điều đó, tạo ra một quy trình để Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) chấp nhận các loại thuốc biosimilar. FDA đã đơn giản hóa con đường cho insulin vào năm 2020, mở đường cho sự cạnh tranh hơn. Nó đã chấp thuận insulin biosimilar đầu tiên, Semglee, có thể thay thế cho Lantus, vào tháng 7 năm 2021. Theo GoodRx, Semglee có giá khoảng 100 đô la mỗi lọ trong khi Lantus có thể là 300 đô la hoặc hơn.

Chi phí cao của insulin cũng đã bị đổ lỗi cho các quản lý lợi ích của nhà thuốc (PBMs), các công ty hoạt động như trung gian để đàm phán giá giữa các công ty bảo hiểm và nhà sản xuất thuốc. Các nhà sản xuất cạnh tranh để thuốc của họ được bảo hiểm bằng cách cung cấp hoàn trả và giảm giá, điều mà các nhà phê phán nói rằng cho phép họ tăng giá ban đầu của họ. PBMs, lẽ ra, lấy một phần của những hoàn trả này. Thực tế này đã là đối tượng của một cuộc điều tra song phương kéo dài hai năm bởi Ủy ban Tài chính Thượng viện, những phát hiện của nó đã được công bố vào tháng 1 năm 2021.

“Lý do khiến giá tăng là trò chơi hoàn trả đang diễn ra, không phải vì sản phẩm được nâng cấp hoặc chi phí sản xuất nó tăng,” Campbell Hutton, phó chủ tịch chính sách y tế và quy định tại JDRF, một tổ chức phi lợi nhuận có trụ sở tại New York chuyên tài trợ nghiên cứu về tiểu đường loại 1. Kế hoạch của California không yêu cầu hoàn trả như vậy.

Khi được liên hệ bởi MYTOUR, đại diện của Eli Lilly, Novo Nordisk và Sanofi đều viết rằng họ không kiếm thêm tiền khi giá insulin tăng lên đối với bệnh nhân. Họ nói rằng doanh thu thực tế họ thu được từ insulin của họ sau chiết khấu và hoàn trả đã tiếp tục giảm suốt vài năm qua. Adam Gluck, phó chủ tịch cao cấp và trưởng phòng Quan hệ doanh nghiệp Hoa Kỳ tại Sanofi, viết rằng giá ròng của insulin của họ—số tiền công ty kiếm được sau khi trả hoàn trả—đã giảm đi 54% kể từ năm 2012. “PBMs đã đòi hoàn trả cho sản phẩm dược phẩm trong gần hai thập kỷ, và chúng là một đặc điểm gắn bó của hệ thống chăm sóc sức khỏe của chúng ta,” ông viết.

Từ năm 2016 đến 2021, giá ròng mỗi lọ mà Eli Lilly kiếm được từ insulin Humalog đã giảm đi 26%, một người phát ngôn của công ty viết. Và Allison Schneider, người phát ngôn của Novo Nordisk, viết rằng giá ròng của công ty cũng đã giảm trong vòng năm năm qua do những hoàn trả và giảm giá nó trả. 'Hệ thống chăm sóc sức khỏe ở Hoa Kỳ rất phức tạp, với những bên liên quan trên toàn chuỗi cung ứng đang ảnh hưởng đến động lực thị trường. Nhiều yếu tố quyết định những gì bệnh nhân phải trả từ túi của họ để mua insulin,' cô viết.

Các công ty đều cung cấp các chương trình hỗ trợ bệnh nhân để giúp những người không thể chi trả chi phí của insulin, và mỗi công ty đều có tiêu chí độc lập.

Ngoài kế hoạch của California và Civica, các thành viên Dân chủ trong Hạ viện Hoa Kỳ cũng đang nhắm đến chi phí insulin cao. Tháng 3, Hạ viện Hoa Kỳ thông qua Đạo luật Insulin Bây giờ Giá rẻ, sẽ giới hạn chi phí trả từ túi cho insulin là 35 đô la mỗi tháng cho người Mỹ có bảo hiểm tư nhân và Medicare. Biện pháp này, được ủng hộ bởi Tổng thống Biden, chưa được Quốc hội thông qua.

Irl Hirsch, một chuyên gia nội tiết tại Đại học Washington chuyên về điều trị tiểu đường, nói rằng các sáng kiến của California và Civica là những cách thú vị để giải quyết vấn đề giá insulin. “Khi bạn kết hợp chúng lại, chúng có thể là một yếu tố làm đảo lộn toàn bộ thị trường,” ông nói.

Tuy nhiên, cả hai kế hoạch đều không phải là giải pháp tức thì cho những bệnh nhân đang phải đối mặt với chi phí insulin cao ngày nay. Mặc dù việc sản xuất và đạt được sự chấp thuận cho một loại insulin giả tương tự insulin dễ dàng hơn, bất kỳ phiên bản nào được California hoặc Civica sản xuất đều cần phải trải qua các cuộc kiểm tra nghiêm túc để đảm bảo rằng nó an toàn và giống đủ với các thương hiệu đã có trên thị trường. 'Thách thức lớn nhất sẽ là đảm bảo mọi thứ đều được sự chấp thuận của FDA,' Hirsch nói. 'Không có chỗ cho bất kỳ sai lầm nào với điều này.'