Buzz
Trong ba mươi năm và nửa kể từ khi phát hiện ra HIV/AIDS, căn bệnh chết người này đã giết chết 35 triệu người. Mặc dù thuốc hiện nay cho phép bệnh nhân sống lâu dài với virus, chỉ có một người đàn ông, người Mỹ tên Timothy Ray Brown, còn được biết đến với tên gọi 'bệnh nhân Berlin', được cho là đã được chữa khỏi. Bây giờ, dường như ông không còn đơn độc nữa.
Tuần này, một nhóm các nhà khoa học người Anh từ Đại học Cambridge tuyên bố đã điều trị thành công một người đàn ông ở London mắc HIV bằng kỹ thuật tế bào gốc giống như kỹ thuật mà các bác sĩ của Brown đã sử dụng cách đây mười năm. Điều này bao gồm cấy ghép tủy xương từ một người hiến tủy có đột biến tự nhiên trong gen gọi là CCR5. HIV sử dụng protein CCR5 để xâm nhập vào một số tế bào miễn dịch. Nếu thiếu nó, virus sẽ bị khóa lại.
Đó chính là đột biến giống hệt nhau mà một nhà nghiên cứu người Trung Quốc tên là He Jiankui đã cố gắng tái tạo vào năm ngoái bằng cách sử dụng kỹ thuật Crispr trên ít nhất hai em bé. Trong khi cộng đồng khoa học quốc tế lên án thí nghiệm của He vì nhiều vi phạm đạo đức, việc sử dụng Crispr và các công cụ chỉnh sửa gen khác để tái tạo hiệu quả bảo vệ của đột biến CCR5 có thể dẫn đến các liệu pháp phổ biến đến mức chúng ta không còn phải gọi bệnh nhân là 'bệnh nhân London này' hoặc 'bệnh nhân Berlin kia' nữa. Chúng sẽ chỉ nhận được... liệu pháp.
Các nhà khoa học báo cáo rằng 'bệnh nhân London' của họ đã không còn virus trong cơ thể suốt 18 tháng. Đó vẫn là quá sớm để gọi đó là một phương pháp chữa trị—các nhà nghiên cứu thích gọi đó là sự miễn dịch kéo dài lâu dài—nhưng dường như ông chỉ là người thứ hai được cho là đã loại bỏ virus bằng phương pháp này. Kết quả được mô tả trong một bài báo được công bố vào thứ Ba trong tạp chí Nature.
Trong khi một số chuyên gia hoan nghênh tin tức này là minh chứng cho việc 'bệnh nhân Berlin' không chỉ là một trường hợp tình cờ, những người khác lại ít tin rằng phương pháp cụ thể này có nhiều ý nghĩa đối với đa số bệnh nhân HIV/AIDS. Việc cấy ghép tế bào gốc là quá trình đau đớn, nguy hiểm, thường chỉ được đề xuất cho những bệnh nhân nặng nhất. Lý do duy nhất họ đã thử nghiệm trong trường hợp của bệnh nhân Berlin và bây giờ là bệnh nhân London là vì trong cả hai trường hợp, cả hai người cũng mắc phải một loại ung thư đe dọa mạng sống. Đã khó để tìm người hiến tạng phù hợp với nhiều người, chưa kể tới việc tìm một người cũng có đột biến CCR5 hiếm gặp, chỉ xảy ra ở khoảng 1% dân số châu Âu. Đây là một trong những phương pháp điều trị tùy chỉnh nhất mà bạn có thể nghĩ đến. Anthony Fauci, giám đốc Viện Dị ứng và Bệnh truyền nhiễm Quốc gia, đã nói với The New York Times: “Đã thực hiện với Timothy Ray Brown, và bây giờ đây là một trường hợp khác—OK, vậy bây giờ chúng ta đi đâu với nó?”
Một khả năng hấp dẫn mà đã thu hút nhiều đầu tư là sử dụng kỹ thuật kỹ thuật di truyền để tái tạo điều kiện tương tự như cấy ghép mà không có nhiều rủi ro và không thoải mái.
“Có một menu tốt các phương pháp chúng ta có thể thực hiện bây giờ,” Paula Cannon, một nhà vi sinh vật phân tử nghiên cứu về HIV tại Trường Y khoa Keck của Đại học Nam California nói. Bà cho biết dữ liệu mới nhất, kết hợp với việc miễn dịch kéo dài 10 năm của Brown, cho thấy rằng bất kỳ con đường nào đến việc chữa trị HIV/AIDS cũng dẫn thẳng qua CCR5. “Những gì hai bệnh nhân này đã cho chúng ta thấy là tấn công vào nguồn cung cấp tế bào nhiễm bệnh trong khi cung cấp tế bào miễn dịch chống HIV mới có thể dẫn đến việc chữa trị.” Đó là một chiến lược kiểu như đẩy và kéo; một phần phòng thủ, một phần tấn công.
Các nhà nghiên cứu và các công ty dược đang tích cực theo đuổi phương pháp này, đặc biệt là công ty Sangamo đặt trụ sở tại California, hiện đang thử nghiệm hai phương pháp điều trị gen HIV trên người. Hơn mười năm trước, công ty bắt đầu sử dụng một công cụ chỉnh sửa gen cũ hơn gọi là zinc-finger-nuclease để loại bỏ gen CCR5 trên tế bào miễn dịch của bệnh nhân. Thiếu nó, HIV không thể xâm nhập vào những tế bào này và chỉ có thể giết những tế bào không được chỉnh sửa gen. Một cách, virus thực sự chọn lựa cho sự diệt vong của chính mình, tiêu diệt các tế bào dễ tổn thương và chỉ để lại những tế bào có thể đấu tranh lại. Các nhà khoa học ở Mỹ và Trung Quốc cũng đã khám phá các liệu pháp tương tự bằng cách sử dụng Crispr, nhưng cho đến nay chỉ trên chuột và các dòng tế bào người. Một ưu điểm tiềm năng của Crispr là nó dễ dàng tạo nhiều chỉnh sửa. Vì vậy, ngoài việc loại bỏ CCR5, bạn cũng có thể tăng cường những tế bào miễn dịch đó để có khả năng tìm kiếm và tiêu diệt virus tốt hơn. Một số liệu pháp điều trị ung thư mới hứa hẹn nhất hiện nay dựa chính xác vào phương pháp này.
Nhưng ngay cả khi báo cáo hôm nay cung cấp bằng chứng thuyết phục nhất cho đến nay rằng việc làm hỏng CCR5 có thể dẫn đến phương pháp chữa trị HIV, các nhà nghiên cứu như Cannon tin rằng vẫn không phù hợp để chỉnh sửa gen như vậy trong phôi thai. “Tôi vẫn cảm thấy tức giận về những đứa trẻ Crispr,” Cannon nói, đề cập đến Lulu và Nana, một cặp bé gái mà vào tháng 11 được báo cáo đã được sinh ra ở Trung Quốc với các thay đổi gen CCR5 nhằm mang lại miễn dịch cho HIV. “Đó là một chiến thuật cực kỳ mưu mô để sử dụng công nghệ và làm một bước nhảy lớn đến việc chỉnh sửa gen trong phôi thai với một cải tiến hoàn toàn không cần thiết.
Dù Crispr, với tất cả sự ồn ào xung quanh nó, tốt hơn là cắt gen hơn là thêm gen vào. Và không có nhiều bệnh tật nơi việc sửa chữa chỉ là một phần ADN hỏng hóc, không hoạt động. Nhưng HIV/AIDS là một ngoại lệ vì một gen CCR5 hỏng cung cấp sự bảo vệ mạnh mẽ trước virus. Tuy nhiên, điều đó không có nghĩa là việc chỉnh sửa gen của một đứa trẻ chưa ra đời, khỏe mạnh là đạo đức, với tất cả các rủi ro không biết. Người đó có nhiều cách để tránh mắc HIV mà không liên quan đến sự thay đổi vĩnh viễn của ADN. Đặc biệt khi bạn xem xét rằng trong 15 đến 20 năm tới, có thể sẽ có một phương pháp chữa trị. Và có thể sẽ đến dưới dạng một dạng biến của gen được gọi là CCR5.
Các bài viết tuyệt vời khác từ Mytour
- Người tấn công có thể vạch trần các máy sản xuất DNA tổng hợp
- Mong muốn một chiếc điện thoại có thể gập? Hãy chờ đợi để có thể sở hữu thủy tinh thật
- Không quân muốn bạn sử dụng thẻ tín dụng của họ
- Amazon muốn các thương hiệu tự chiến đấu chống lại sản phẩm giả mạo
- Phiêu lưu, bitcoin và vụ án mạng tại Acapulco
- 👀 Đang tìm kiếm những thiết bị công nghệ mới nhất? Kiểm tra các hướng dẫn mua sắm và ưu đãi tốt nhất của chúng tôi suốt cả năm
- 📩 Nhận thêm thông tin cực kỳ hấp dẫn qua bản tin hàng tuần Backchannel của chúng tôi
