Đột phá: Một bác sĩ ở Trung Quốc đã thành công trong việc chữa trị tiểu đường cho bệnh nhân đầu tiên trên thế giới bằng liệu pháp tế bào gốc chỉ trong vòng 30 phút.

Bệnh nhân vui mừng cho biết cô đã có thể ăn bất kỳ món gì mình thích, đặc biệt là lẩu.

Theo một nghiên cứu mới được công bố trên tạp chí Cell, các nhà khoa học đã lần đầu tiên điều trị thành công bệnh tiểu đường type 1 cho một phụ nữ 25 tuổi đến từ Thiên Tân, Trung Quốc.

Liệu pháp áp dụng là tế bào gốc, và đây là lần đầu tiên phương pháp này đạt được thành công vượt trội so với các thử nghiệm lâm sàng khác tại Mỹ.

Chỉ sau 3 tháng tiêm tế bào gốc tự thân, nữ bệnh nhân đã đảo ngược tình trạng tiểu đường, với khả năng sản xuất insulin tự nhiên – điều mà bệnh nhân tiểu đường type 1 thông thường không thể làm được.

Trong suốt một năm tiếp theo, cô không cần tiêm insulin ngoại sinh nữa. "Giờ tôi có thể thưởng thức đồ ngọt", bệnh nhân phấn khởi nói trong một cuộc phỏng vấn với tạp chí Nature. "Tôi rất thích mọi món ăn, đặc biệt là lẩu".

Nhận xét về nghiên cứu này, James Shapiro, bác sĩ và nhà nghiên cứu bệnh tiểu đường tại Đại học Alberta, Canada, cho biết kết quả thật ấn tượng. "Họ đã hoàn toàn đảo ngược bệnh tiểu đường ở bệnh nhân, người trước đó cần rất nhiều insulin", bác sĩ Shapiro cho hay.

Trước đó, một nhóm khoa học tại Thượng Hải, Trung Quốc đã thành công trong việc cấy ghép tiểu đảo sản xuất insulin vào gan của một người đàn ông 59 tuổi mắc bệnh tiểu đường type 2. Các tiểu đảo này được lấy từ tế bào gốc được lập trình lại từ cơ thể ông, và từ đó, ông đã ngừng sử dụng insulin ngoại sinh.

Những nghiên cứu này nằm trong số ít thử nghiệm tiên phong sử dụng tế bào gốc để điều trị bệnh tiểu đường, một căn bệnh ảnh hưởng đến gần nửa tỷ người trên toàn cầu. Hầu hết bệnh nhân mắc tiểu đường type 2 không sản xuất đủ insulin hoặc insulin đã mất tác dụng làm hạ đường huyết.

Trong bệnh tiểu đường type 1, hệ miễn dịch tấn công các tế bào tụy, khiến bệnh nhân không thể sản xuất insulin. Việc ghép tiểu đảo tụy có thể điều trị, nhưng thiếu hụt người hiến tặng và người nhận phải dùng thuốc ức chế miễn dịch để ngăn đào thải mô.

Tế bào gốc có khả năng nuôi cấy bất kỳ loại mô nào trong cơ thể con người và có thể duy trì vô thời hạn trong phòng thí nghiệm. Điều này có nghĩa là chúng có thể cung cấp nguồn mô tụy vô tận và bất cứ lúc nào trong đời bệnh nhân.

Sử dụng mô từ tế bào của chính bệnh nhân, các nhà nghiên cứu hy vọng có thể tránh được việc sử dụng thuốc ức chế miễn dịch. Phương pháp này hiện là lựa chọn điều trị tiểu đường tối ưu nhất.

Tế bào gốc được tái lập trình

Nghiên cứu mới do giáo sư Deng Hongkui, nhà sinh học tế bào tại Đại học Bắc Kinh, thực hiện. Ông đã trích xuất tế bào từ 3 bệnh nhân tiểu đường type 1 và tiến hành tái lập trình chúng – sử dụng hóa chất và quy trình trong phòng thí nghiệm để đưa các tế bào trưởng thành trở về trạng thái sơ sinh, hay còn gọi là tế bào gốc.

Ở trạng thái tế bào gốc, những tế bào này có khả năng được hướng dẫn để phát triển thành bất kỳ loại tế bào nào trong cơ thể. Kỹ thuật tái lập trình này được phát minh gần 20 năm trước bởi nhà khoa học Nhật Bản Shinya Yamanaka tại Đại học Kyoto.

Tuy nhiên, trong nghiên cứu của mình, giáo sư Deng và các đồng nghiệp đã cải tiến kỹ thuật này: thay vì sử dụng các protein kích hoạt biểu hiện gen như phương pháp của Yamanaka, họ cho tế bào tiếp xúc với các phân tử nhỏ.

Cải tiến này giúp kiểm soát quá trình tái lập trình tế bào hiệu quả hơn.

Sau đó, các nhà nghiên cứu sử dụng tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPS) để tạo ra các cụm đảo tụy 3D, những tế bào chịu trách nhiệm sản xuất insulin trong cơ thể. Những tiểu đảo này đã được thử nghiệm an toàn và hiệu quả trên chuột và linh trưởng.

Tất cả các thí nghiệm đều thành công, dẫn đến thử nghiệm lâm sàng chính thức trên người được thực hiện vào tháng 6 năm 2023.

Trong một thủ thuật kéo dài chưa đến 30 phút, giáo sư Deng đã tiêm khoảng 1,5 triệu tiểu đảo tụy vào vùng bụng của một phụ nữ mắc bệnh tiểu đường type 1. Đây cũng là một vị trí hoàn toàn mới cho việc cấy ghép tiểu đảo tụy.

Trước đây, hầu hết các ca cấy ghép tiểu đảo tụy đều được thực hiện tại gan, nhưng việc tiêm vào gan khiến việc quan sát và theo dõi tế bào trở nên khó khăn. Bằng cách đặt các tế bào gốc tái lập trình thành đảo tụy vào bụng, các nhà nghiên cứu có thể theo dõi bằng chụp cộng hưởng từ và nhanh chóng loại bỏ nếu cần.

Bệnh nhân không cần tiêm insulin nữa

Đối với nữ bệnh nhân 25 tuổi mắc tiểu đường type 1 ở Thiên Tân, ca cấy ghép của cô đã diễn ra thuận lợi. Sau hai tháng rưỡi, hơn 1,5 triệu tiểu đảo tụy tiêm vào bụng đã hoạt động hiệu quả, sản xuất đủ lượng insulin cần thiết cho cơ thể cô. Nồng độ insulin đã ổn định suốt hơn 1 năm.

Nhờ vậy, cô đã không còn phải tiêm insulin từ đó. Hơn 98% thời gian trong ngày, mức đường huyết của cô luôn ở mức khỏe mạnh, giúp cô tránh xa những nguy cơ biến chứng nguy hiểm của bệnh tiểu đường.

"Thật sự ấn tượng", Daisuke Yabe, nhà nghiên cứu bệnh tiểu đường tại Đại học Kyoto nhận xét. "Nếu phương pháp này có thể áp dụng cho những bệnh nhân khác, thì quả thực là điều tuyệt vời".

Cũng đưa ra ý kiến về kết quả nghiên cứu này, Jay Skyler, bác sĩ chuyên khoa tiểu đường tại Đại học Miami, Hoa Kỳ, cho rằng kết quả nghiên cứu rất thú vị, nhưng cần phải được thực hiện trên nhiều bệnh nhân hơn nữa.

Skyler mong muốn thấy các tế bào đảo tụy được lập trình lại từ tế bào gốc của bệnh nhân Trung Quốc có thể tiếp tục sản xuất insulin trong tối đa 5 năm, trước khi coi cô ấy là hoàn toàn "khỏi bệnh".

Về phần mình, giáo sư Deng cho biết kết quả của 2 bệnh nhân khác cũng rất khả quan, và những bệnh nhân này sẽ đạt mốc một năm không cần sử dụng insulin vào tháng 11 tới. Ông hy vọng sẽ mở rộng thử nghiệm cho thêm 10 hoặc 20 bệnh nhân nữa.

Đối với bệnh nhân 25 tuổi ở Thiên Tân, do người phụ nữ này đã dùng thuốc ức chế miễn dịch để ghép gan trước đó, nên các nhà nghiên cứu không thể đánh giá liệu tế bào iPS có giảm nguy cơ đào thải ghép hay không.

Ngay cả khi cơ thể không từ chối cấy ghép vì không coi các tế bào là "lạ", ở những người mắc bệnh tiểu đường type 1, do tình trạng tự miễn dịch, tế bào miễn dịch vẫn có thể tấn công tế bào của chính mình, dẫn đến nguy cơ tự đào thải.

Một lần nữa, giáo sư Deng khẳng định ông không thấy hiện tượng này xảy ra ở người phụ nữ vì cô ấy đang dùng thuốc ức chế miễn dịch, nhưng họ đang nỗ lực phát triển các tế bào có khả năng tránh phản ứng tự miễn dịch này.

Sử dụng tế bào hiến tặng

Các nhà nghiên cứu cho biết việc cấy ghép tế bào từ chính người nhận có nhiều lợi ích. Tuy nhiên, do quy trình công nghệ hiện đại và phức tạp, phương pháp này khó có thể được mở rộng ra quy mô thương mại ngay lúc này.

Một số nhóm nghiên cứu khác đã bắt đầu thử nghiệm các tế bào đảo tụy được tạo ra từ tế bào gốc của người hiến tặng. Một trong những thử nghiệm này được thực hiện bởi công ty dược phẩm Vertex Pharmaceuticals của Mỹ, với kết quả sơ bộ được công bố vào tháng 6.

Hơn 10 bệnh nhân tiểu đường type 1 đã được tiêm các tiểu đảo tụy có nguồn gốc từ tế bào gốc phôi hiến tặng vào gan. Tất cả họ đều được điều trị bằng thuốc ức chế miễn dịch. Ba tháng sau tiêm, tất cả người tham gia bắt đầu sản xuất insulin khi phát hiện glucose trong máu. Một số bệnh nhân thậm chí không còn cần tiêm insulin hàng ngày.

Năm ngoái, Vertex Pharmaceuticals cũng đã thực hiện một thử nghiệm khác, trong đó các tế bào đảo tụy từ tế bào gốc hiến tặng được đặt trong một thiết bị đặc biệt, nhằm bảo vệ chúng khỏi sự tấn công của hệ thống miễn dịch.

Thiết bị này đã được cấy ghép vào một người mắc bệnh tiểu đường type 1 mà không cần dùng thuốc ức chế miễn dịch. Shapiro, nhà nghiên cứu tại Đại học Alberta, Canada và cũng là người điều hành nghiên cứu, cho biết: "Thử nghiệm đó vẫn đang tiếp tục."

Tại Đại học Kyoto, bác sĩ Yabe chuẩn bị bắt đầu một thử nghiệm mới sử dụng tế bào đảo tụy sản xuất từ tế bào iPS của người hiến tặng. 

Ông dự định phát triển các tấm tế bào đảo tụy và thực hiện phẫu thuật để cấy chúng vào mô bụng của ba bệnh nhân tiểu đường type 1, những người sẽ được điều trị bằng thuốc ức chế miễn dịch. Bệnh nhân đầu tiên trong thử nghiệm này sẽ được điều trị vào đầu năm 2025.