Hai nhà nghiên cứu vừa nhận giải Nobel Y học 2024 nhờ phát hiện microRNA

Nghiên cứu của Ambros và Ruvkun có ảnh hưởng lớn đến việc phát triển các phương pháp điều trị cho nhiều loại bệnh, bao gồm ung thư.

Thông cáo báo chí từ Viện Karolinska, Stockholm, Thụy Điển vừa công bố giải Nobel đầu tiên trong mùa giải Nobel 2024 đã được trao. Giải Nobel Y học đã vinh danh hai nhà khoa học Victor Ambros và Gary Ruvkun vì khám phá microRNA và vai trò của nó trong việc điều chỉnh gen.

Victor Ambros, sinh năm 1953 tại Hanover, New Hampshire, Hoa Kỳ, nhận bằng Tiến sĩ từ Viện Công nghệ Massachusetts (MIT) vào năm 1979 và thực hiện nghiên cứu sau tiến sĩ tại đây từ năm 1979 đến 1985.

Ông đã trở thành nhà nghiên cứu chính tại Đại học Harvard, Cambridge từ năm 1985. Từ 1992 đến 2007, ông là Giáo sư tại Trường Y khoa Dartmouth và hiện tại giữ chức vụ Giáo sư Khoa học Tự nhiên Silverman tại Trường Y khoa Đại học Massachusetts.

Gary Ruvkun, sinh năm 1952 tại Berkeley, California, Hoa Kỳ, nhận bằng Tiến sĩ từ Đại học Harvard vào năm 1982 và là nghiên cứu sinh sau tiến sĩ tại MIT từ năm 1982 đến 1985.

Ông trở thành nhà nghiên cứu chính tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts và Trường Y Harvard vào năm 1985, hiện đang làm Giáo sư Di truyền học tại đây.

Giải Nobel năm nay đã trao cho hai nhà khoa học nhờ phát hiện một nguyên lý quan trọng điều chỉnh hoạt động của gen.

Nếu coi cơ thể chúng ta như một cỗ máy, thì thông tin được lưu trữ trong gen giống như cuốn sách hướng dẫn vận hành cỗ máy đó, định hình mọi hoạt động của các tế bào trong cơ thể.

Mỗi tế bào đều mang trong mình bộ nhiễm sắc thể giống nhau, nghĩa là tất cả các tế bào đều sở hữu cùng một tập hợp gen và chỉ dẫn. Tuy nhiên, những loại tế bào khác nhau, như tế bào cơ và tế bào thần kinh, lại có những đặc điểm riêng biệt.

Sự khác biệt này xuất phát từ một quá trình gọi là "điều chỉnh gen", cho phép mỗi tế bào chỉ chọn ra những phần liên quan trong cuốn sách hướng dẫn sử dụng của cơ thể. Điều này đảm bảo rằng chỉ có một nhóm gen cụ thể được kích hoạt trong mỗi loại tế bào.

Victor Ambros và Gary Ruvkun đã nghiên cứu cách thức phát triển của những loại tế bào khác nhau. Họ đã tiến hành các nghiên cứu vào đầu những năm 1990, tập trung vào quá trình điều chỉnh gen ở loài giun tròn nhỏ Caenorhabditis elegans (C. elegans).

Họ chú trọng đến hai gen đột biến, lin-4 và lin-14, có vai trò trong việc điều chỉnh thời gian phát triển của các tế bào khác nhau. Ambros phát hiện rằng gen lin-4 tạo ra một phân tử RNA rất ngắn, không mã hóa protein, nhưng lại ức chế hoạt động của gen lin-14. Ông đã đặt tên cho nó là microRNA.

Ruvkun đã bổ sung thêm rằng sự ức chế này xảy ra ở giai đoạn sau trong quá trình biểu hiện gen, tức là ngăn chặn sản xuất protein. Từ đó, họ đã làm rõ một cơ chế hoàn toàn mới trong việc điều chỉnh gen thông qua microRNA.

Phát hiện này được công bố vào năm 1993 nhưng ban đầu đã bị nhiều nhà khoa học bỏ qua. Tuy nhiên, đến năm 2000, nghiên cứu của Ruvkun về một microRNA khác là let-7 đã chỉ ra rằng cơ chế này tồn tại ở hầu hết các loài động vật, bao gồm cả con người. Phát hiện này mở ra một lĩnh vực nghiên cứu mới về vai trò của microRNA trong điều chỉnh gen:

Kể từ đó, các nhà khoa học đã phát hiện hơn một nghìn microRNA được mã hóa trong bộ gen của con người. Những microRNA này ngày càng thể hiện vai trò cực kỳ quan trọng đối với sự phát triển và hoạt động của chúng ta.

"RNA nhỏ nhưng có ảnh hưởng sinh lý sâu sắc. Việc điều chỉnh gen qua microRNA, được Ambros và Ruvkun lần đầu tiên tiết lộ, đã hoạt động trong hàng trăm triệu năm. Cơ chế này đã tạo điều kiện cho sự tiến hóa của các sinh vật ngày càng phức tạp," hội đồng giải thưởng Nobel cho biết.

"Nếu microRNA điều chỉnh gen một cách bất thường, nó có thể góp phần vào sự phát triển của ung thư, và các đột biến trong các gen mã hóa microRNA đã được phát hiện ở con người, gây ra các tình trạng như mất thính lực bẩm sinh, rối loạn về mắt và xương," hội đồng Nobel bổ sung.

Nghiên cứu của Ambros và Ruvkun, bắt nguồn từ loài giun nhỏ C. elegans, đã mở ra những phương pháp điều trị mới cho nhiều loại bệnh, đặc biệt là liệu pháp gene. Vì vậy, những nỗ lực của hai nhà khoa học này hoàn toàn xứng đáng với giải Nobel Y học.

Theo thông báo từ hội đồng Nobel, hai nhà khoa học sẽ chia sẻ giải thưởng trị giá 11 triệu kronor Thụy Điển (khoảng 26 tỷ VNĐ).

Giải thưởng năm nay là giải Nobel Y học thứ 115 được trao kể từ năm 1901. Trong số 229 người đoạt giải, chỉ có 13 người là nữ. Giải Nobel Vật lý năm 2024 sẽ được công bố vào ngày mai, tiếp theo là giải Nobel Hóa học vào thứ Tư tới.