Buzz
CSL, một công ty dược phẩm Australia, đã công bố giá của Hemgenix, loại thuốc mới nhất dành cho bệnh máu không đông, với mức giá 3,5 triệu USD mỗi liều. Điều này khiến nó trở thành loại thuốc đắt nhất thế giới được FDA phê duyệt hiện nay.Theo GoodRx, trước đó, loại thuốc đắt nhất tại Mỹ là Zolgensma, được phê duyệt bởi FDA vào năm 2019 để điều trị bệnh teo cơ cột sống, với giá 2,1 triệu USD cho một liệu pháp.
Hemgenix, loại thuốc mới dành cho bệnh nhân Hemophilia B, đã được FDA chứng nhận về tính an toàn và hiệu quả sau hai thử nghiệm trên 60 người trưởng thành. Tác dụng phụ thường gặp là men gan cao, nhức đầu và triệu chứng giống cúm mùa.Hemgenix là giải pháp mới cho bệnh nhân Hemophilia B, một căn bệnh hiếm gặp nhưng có thể gây nguy hiểm. Mỗi 40.000 người thì có một người mắc bệnh này, chủ yếu là nam giới.
Hemgenix, một loại thuốc mới đột phá, giúp bệnh nhân Hemophilia B không cần phải truyền dịch thường xuyên như trước. Liệu pháp gene này giúp cơ thể sản xuất yếu tố IX cần thiết cho quá trình đông máu, mang lại hi vọng cho những người mắc bệnh.
Kỹ thuật can thiệp gen để điều trị bệnh đông máu đã được áp dụng từ hơn hai thập kỷ nay. Mặc dù có những tiến bộ trong việc điều trị tình trạng đông máu, việc ngăn chặn và điều trị các cơn chảy máu vẫn có thể ảnh hưởng xấu đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cung cấp thêm một phương án điều trị mới cho bệnh nhân và đồng thời là một bước tiến quan trọng trong việc cải thiện phương pháp điều trị cho bệnh nhân.Theo CNN
