Tại sao Libmeldy lại là loại thuốc đắt nhất thế giới, với giá lên đến 4,25 triệu USD

Buzz

Nội dung bài viết

Libmeldy đã thay đổi số phận của hàng chục đứa trẻ. Tuy nhiên, giá của nó lại quá đắt.

Xem thêm

Đọc tóm tắt

- Libmeldy là một loại thuốc kỳ diệu được phê duyệt để điều trị bệnh loạn dưỡng bạch cầu dị sắc (MLD), gây suy nhược và tử vong ở trẻ sơ sinh.
- Thuốc này đã giúp trẻ em hồi phục, có cuộc sống bình thường và chỉ số IQ không khác biệt so với trẻ em khác.
- Mức giá của Libmeldy là 4,25 triệu USD, cao hơn rất nhiều so với mức giá dự đoán là hợp lý nhất.
- Việc khám phá thuốc tốn kém, dẫn đến chi phí điều trị cao cho mỗi bệnh nhân, giải thích vì sao Libmeldy có mức giá cao đến vậy.

Libmeldy đã thay đổi số phận của hàng chục đứa trẻ. Tuy nhiên, giá của nó lại quá đắt.

Một loại thuốc kỳ diệu mang tên Libmeldy đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt. Thuốc này điều trị một căn bệnh hiếm gặp gọi là bệnh loạn dưỡng bạch cầu dị sắc (MLD), gây suy nhược và tử vong ở trẻ sơ sinh. Bệnh này ảnh hưởng nghiêm trọng đến não và hệ thần kinh, dẫn đến mất khả năng di chuyển, giao tiếp và suy nghĩ, đến mức trẻ em rơi vào tình trạng thực vật và suy nhược trước tuổi 5.

Các thử nghiệm lâm sàng đã chứng minh rằng Libmeldy đã giúp trẻ em hồi phục. Những trẻ em được sử dụng thuốc này có cuộc sống bình thường, có thể tự đi lại và học tập. Chỉ số IQ của họ không khác biệt so với trẻ em khác. Một số người đã điều trị bằng thuốc này hơn 12 năm mà không có dấu hiệu tồi tệ.

Giờ đây, với sự phê duyệt của FDA, mọi trẻ em mắc MLD đều có thể trải nghiệm phương pháp điều trị này. Tuy nhiên, Libmeldy (atidarsagene autotemcel) chính là loại thuốc đắt nhất thế giới với giá 4,25 triệu USD. Theo Ars Technica, mức giá này cao hơn rất nhiều so với mức giá dự đoán là hợp lý nhất.

MLD: một căn bệnh đáng sợ

MLD là một loại rối loạn di truyền hiếm gặp dẫn đến sự tích tụ sulfatide, làm hỏng vỏ myelin bao quanh dây thần kinh. Bệnh có thể phát triển ở trẻ sơ sinh, tuổi vị thành niên hoặc người trưởng thành.

Bất kể sự chênh lệch về thời gian, tất cả các dạng MLD đều gây suy giảm chức năng trí tuệ và vận động, có thể bao gồm khó nói, co giật, khó di chuyển và thay đổi tính cách và hành vi. Đột biến trong gen ARSA chủ yếu gây ra MLD, mặc dù trong một số trường hợp hiếm hoi, gen PSAP cũng liên quan đến bệnh.

Thuật ngữ 'loạn dưỡng bạch cầu dị sắc' bắt nguồn từ quan sát dưới kính hiển vi, khi sulfatide tích tụ trong tế bào có màu sắc khác biệt so với các thành phần tế bào khác, xuất hiện dưới dạng các hạt đổi màu.

'MLD là một căn bệnh tàn khốc ảnh hưởng sâu sắc đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân và gia đình họ', Nicole Verdun, giám đốc Văn phòng Sản phẩm Điều trị tại Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học (CBER) của FDA, đã nói.

Một phương pháp điều trị mới

Libmeldy, do Orchard Therapeutics phát triển, chống lại tổn thương do MLD gây ra bằng cách đưa gen ARSA chức năng vào cơ thể. Sau một lần truyền duy nhất, bệnh nhân sẽ nhận được tế bào gốc đã được biến đổi gen để mang gen ARSA đang hoạt động.

Để tạo điều kiện cho tế bào đã được biến đổi này, trước hết bệnh nhân phải trải qua hóa trị để loại bỏ các tế bào gốc hiện có khỏi tủy xương. Khi chúng đã được đưa vào vị trí, tế bào gốc biến đổi gen bắt đầu sản xuất tế bào tủy. Các tế bào này lưu thông qua cơ thể qua máu, tạo ra enzyme ARSA có thể ngăn chặn sự tiến triển của MLD.

Libmeldy đã có mặt ở châu Âu từ năm 2020, nhưng phải mất 4 năm sau đó mới được đưa đến Mỹ. Theo kết quả của thử nghiệm Libmeldy:

Tất cả trẻ em mắc MLD giai đoạn muộn ở trẻ sơ sinh có tiền triệu chứng được điều trị bằng Libmeldy đều sống được đến 6 tuổi, so với chỉ 58% ở nhóm không được điều trị.
Sau 5 năm, 71% số người được điều trị có thể đi lại mà không cần trợ giúp.
85% trẻ em được điều trị có chỉ số IQ về ngôn ngữ và hoạt động bình thường, không giống như bất kỳ đứa trẻ nào không được điều trị.
Các tác dụng phụ thường gặp của Libmeldy bao gồm: Sốt; Số lượng bạch cầu thấp; Loét miệng; Nhiễm trùng đường hô hấp; Phát ban; Nhiễm trùng liên quan đến tuyến y tế; Nhiễm virus; Nhiễm trùng đường tiêu hóa; Gan to

Tại sao nó lại có mức giá cao đến vậy?

MLD ảnh hưởng đến 1/40.000 trẻ sơ sinh ở Mỹ. Kỹ thuật này làm cho Libmeldy được gọi là 'orphan drug - thuốc mồ côi' vì nó được phát triển để điều trị, ngăn ngừa hoặc chẩn đoán một căn bệnh hiếm gặp. Việc khám phá thuốc tốn kém. Chi phí R&D cho thuốc mồ côi phải thu hồi từ một số ít bệnh nhân, dẫn đến chi phí điều trị thuốc cao cho mỗi bệnh nhân.

Điều này giải thích tại sao Libmeldy lại đắt đến vậy. Tuy nhiên, mức giá của nó vượt xa mọi ước tính hợp lý trước đây. Điều này đặt ra những câu hỏi nghiêm túc về khả năng tiếp cận loại thuốc này, loại thuốc mà chi phí của nó khó có thể được các chương trình bảo hiểm y tế hỗ trợ.

Thực tế, mức giá của Libmeldy không phải là chưa từng có tiền lệ. Một phương pháp gen khác có tên Hemgenix, được phê duyệt vào năm 2022 để điều trị rối loạn đông máu gọi là bệnh máu khó đông B, có giá niêm yết là 3,5 triệu USD cho một lần điều trị. Elvevidys, được phê duyệt vào năm 2023 để điều trị loạn dưỡng cơ, có giá 3,2 triệu USD. Và Skysona, được phê duyệt vào năm 2022 cho một căn bệnh liên quan đến MLD gọi là adrenoleukodystrophy, có giá 3 triệu USD cho một liều duy nhất.

Tham khảo: Zmescience

Nội dung được phát triển bởi đội ngũ Mytour với mục đích chăm sóc khách hàng và chỉ dành cho khích lệ tinh thần trải nghiệm du lịch, chúng tôi không chịu trách nhiệm và không đưa ra lời khuyên cho mục đích khác.

Nếu bạn thấy bài viết này không phù hợp hoặc sai sót xin vui lòng liên hệ với chúng tôi qua email [email protected]

Các câu hỏi thường gặp

Libmeldy là gì và có tác dụng như thế nào đối với bệnh loạn dưỡng bạch cầu dị sắc (MLD)?

Libmeldy là một loại thuốc gene được phát triển để điều trị MLD, giúp cung cấp gen ARSA chức năng cho bệnh nhân. Sau khi truyền, tế bào gốc biến đổi gen sẽ sản xuất enzyme ARSA, ngừng sự tiến triển của bệnh và giúp trẻ em sống khỏe mạnh, có khả năng đi lại và học tập như các trẻ em bình thường.

Tại sao giá của thuốc Libmeldy lại cao đến vậy và có đáng không?

Giá của Libmeldy cao vì nó là thuốc điều trị cho căn bệnh hiếm gặp MLD, mà chỉ ảnh hưởng đến một số ít bệnh nhân. Chi phí phát triển, nghiên cứu và sản xuất thuốc mồ côi là rất lớn, dẫn đến giá trị điều trị cao để bù đắp chi phí nghiên cứu và sản xuất.

Libmeldy đã được phê duyệt ở đâu và khi nào?

Libmeldy đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt để điều trị bệnh MLD. Thuốc đã có mặt ở châu Âu từ năm 2020, và được FDA phê duyệt ở Mỹ vào năm 2024.

Libmeldy có tác dụng phụ gì phổ biến đối với bệnh nhân điều trị?

Các tác dụng phụ phổ biến của Libmeldy bao gồm sốt, số lượng bạch cầu thấp, loét miệng, nhiễm trùng đường hô hấp, phát ban, và các vấn đề về gan. Tuy nhiên, những tác dụng phụ này là tạm thời và có thể được điều trị.

Libmeldy có thể giúp trẻ em mắc MLD sống khỏe mạnh lâu dài không?

Có, Libmeldy đã chứng minh hiệu quả trong việc điều trị MLD, giúp trẻ em sống đến tuổi trưởng thành mà không có các vấn đề thần kinh. Sau khi điều trị, nhiều trẻ em có thể đi lại, học tập và phát triển bình thường.