Buzz
Trong một tuần đầy bối rối, tuần đầy rượu bia và cuộc họp hàng nghìn giới chủ doanh nghiệp công nghệ, nhà đầu tư và ngân hàng đầu tư đổ mồ hôi thông qua một chuỗi bài thảo, trình bày poster, cuộc họp mạng và các bữa tiệc hậu giờ nhút nhát trong ngành của họ sự kiện thương mại tự do nhất của họ. Và không, chúng ta không nói về CES.
Vào thứ Hai, khách sạn Westin St. Francis ở trung tâm San Francisco mở cửa cho Hội nghị Y tế J.P. Morgan lần thứ 36, hội nghị sinh học công nghệ sinh học lớn nhất của đất nước. Mọi người đều có mặt ở đó để đảo lộn hoặc bị đảo lộn. Và trong khi một số công ty đến đó để quảng bá những ý tưởng xa xôi nhất trong tương lai—tất cả dựa trên blockchain! phòng mổ hoàn toàn tự động!—những người khác đến để kỷ niệm sự tiến triển rất thực tế và hiện tại của một lĩnh vực đã đầu tư 30 năm: gen therapy. Và hứa hẹn của một công nghệ mới hơn nữa, Crispr, để đẩy lĩnh vực lâu dài này tiến lên với độ đà tăng nguyên động lớn hơn.
Sau nhiều thập kỷ gặp trở ngại, liệu pháp gen—một thuật ngữ tổng quát đề cập đến bất kỳ kỹ thuật nào sử dụng gen để điều trị hoặc ngăn chặn bệnh tật—cuối cùng đã đến. Tháng 12, lĩnh vực này nhận được FDA chấp thuận đầu tiên với Luxturna, điều trị một gen khiếm khuyết trong một căn bệnh mắt hiếm, di truyền. Với nửa chục liệu pháp khác đang trong thử nghiệm giai đoạn cuối và một quan chức FDA ở Washington có tâm hồn mở cửa kỳ lạ, ngành công nghiệp đang kì vọng một loạt các chấp thuận mới trong năm nay.
Điều này sẽ làm nát cả ngành bảo hiểm y tế. Bởi vì liệu pháp gen là các liệu pháp một lần, chữa trị, chúng phá vỡ mô hình bảo hiểm truyền thống, được thiết kế để thực hiện nhiều thanh toán nhỏ theo thời gian. “Chúng tôi nhận thức rằng các sản phẩm trong lĩnh vực này tạo ra những thách thức về thanh toán đối với cách thức kinh doanh thông thường,” nói Janet Lambert, Giám đốc điều hành của Liên minh Y tế Phục hồi, trong buổi trình bày của mình vào thứ Hai về tình hình của ngành công nghiệp liệu pháp tế bào và gen.
Lộ trình đối thoại của Lambert cho năm 2018 bao gồm giúp các công ty bảo hiểm hiểu phải làm gì với một liệu pháp gen mới như Luxturna, chữa trị mù lòa bằng một mũi tiêm đơn, có giá 850,000 đô la vào mắt. Theo giá niêm yết, đó là loại thuốc đắt nhất ở Mỹ. Spark Therapeutics, công ty sản xuất Luxturna, khẳng định rằng mức giá sáu chữ số thực sự không hợp lý, nếu bạn tính vào tất cả các chi phí mà bệnh nhân mắc phải trong suốt cuộc đời tìm kiếm chăm sóc tốt hơn.
Nhưng vì bệnh nhân thử nghiệm lâm sàng của họ chưa được theo dõi đủ lâu để xác định liệu lợi ích điều trị có thực sự bền vững suốt cả cuộc đời, Spark đã nhận được sự phản đối mạnh mẽ từ các công ty bảo hiểm. Do đó, công ty đã bắt đầu khám phá một số mô hình giá mới sáng tạo. Tuần trước, nó thông báo rằng đang cung cấp một chương trình hoàn tiền dựa trên hiệu quả điều trị ở giai đoạn từ 30 đến 90 ngày và lại vào giai đoạn 30 tháng với một nhà cung cấp ở Bắc Bán Cầu, và đang thảo luận mở rộng nó đến các công ty bảo hiểm khác, Giám đốc điều hành của Spark Jeffrey Marrazzo nói tại JPM. Ông nói rằng Spark cũng đang thảo luận với Trung tâm Dịch vụ Y tế và Medicaid về một tùy chọn kế hoạch trả góp trong nhiều năm. Bất kỳ trong số này có thể sớm phục vụ như một mô hình về cách liệu pháp gen có thể được cung cấp cho bệnh nhân mà không làm suy giảm hệ thống chăm sóc sức khỏe.
Đó là vấn đề mà các công ty Crispr có mặt tại JPM không cần phải lo lắng. Nhưng họ hy vọng liệu pháp gen sẽ đã giải quyết được vào lúc các loại thuốc dựa trên Crispr sẵn sàng cho bệnh nhân và được FDA chấp thuận. Cuộc thử nghiệm đầu tiên trên người không dự kiến bắt đầu cho đến cuối năm nay. Nhưng Big Three—Editas Medicine, Intellia Therapeutics và Crispr Therapeutics—đã phải đối mặt với những thách thức khác.
Cuối tuần vừa qua, các tiêu đề đã lan toả trên Internet về một nghiên cứu mới chỉ ra rằng Crispr có thể hoàn toàn không hoạt động ở con người. Được xuất bản trên máy chủ tiền in bioRxiv bởi một nhà khoa học tại Stanford, người cũng là một trong những người sáng lập khoa học của Crispr Therapeutics, nghiên cứu chưa được đồng nghiệp xác nhận đã phát hiện ra rằng đến 79% con người có thể đã có miễn dịch với các dạng phổ biến nhất của Crispr, gọi là Crispr-Cas9, xuất phát từ hai dòng của Staphylococcus.
Thời điểm thật kinh khủng, và cổ phiếu của cả ba công ty đều giảm mạnh vào sáng thứ Hai, ngay cả khi nhà đầu tư đổ vào các phòng họp để nghe các nhà quản lý Crispr phát biểu. Cãi lộn đã tạo nên một trong những khoảnh khắc căng thẳng nhất của một buổi thảo luận về liệu pháp gen, khi Sandy Macrae, CEO của công ty công nghệ sửa gen đối thủ Sangamo, sử dụng nước rửa tay kết hợp với zinc, chọc vào giám đốc khoa học của Crispr Therapeutics, Bill Lundberg. “Đó là lý do tại sao chúng tôi sử dụng công cụ nhân để chỉnh sửa người,” ông nói.
Đám đông khoảng một nghìn người hít thở nhanh chóng. (Đây là cái được tính là cực kỳ căng thẳng tại JPM.) Nhưng nhóm Crispr nhanh chóng đối lại những cáo buộc rằng miễn dịch sẽ tạo ra rào cản đối với dự án của họ, vì không có một công ty nào sử dụng Cas9 như nó được tìm thấy trong tự nhiên. Tất cả đều thực hiện các điều chỉnh độc quyền cho hệ enzym mà họ nghĩ sẽ khiến vấn đề miễn dịch, chẳng hạn như vấn đề gì cả.
“Chúng tôi đã thực sự làm nhiều công việc về chủ đề cụ thể này và chúng tôi không thấy đây là một vấn đề lớn đối với việc phát triển các loại thuốc dựa trên Crispr,” Katrine Bosley, Tổng giám đốc Editas, nói. Trong một bài thuyết trình cho nhà đầu tư vào thứ Tư, công ty tiết lộ kế hoạch của họ để có năm loại thuốc trong thử nghiệm trên người trong vòng năm năm tới. Những căn bệnh đầu tiên Editas nhắm đến bao gồm một số rối loạn mắt di truyền. Công ty cũng đang theo đuổi một đối tác với Juno Therapeutics để sử dụng Crispr để kỹ thuật tế bào T để chống lại các loại ung thư không chữa khỏi.
Miễn dịch với các biên tập gen dựa trên vi khuẩn sẽ không là vấn đề đối với dòng liệu pháp gen hiện tại dự kiến sẽ nhận chấp thuận trong năm 2018. Chúng đại diện cho những phần cuối của một đường ống phát triển dài và gian nan—một đường ống mà Crispr chỉ mới bắt đầu tham gia. Có thể mất thêm 30 năm nữa trước khi ai đó đang tranh luận về ảnh hưởng của bảo hiểm đối với loại thuốc Crispr một lần chữa khỏi mọi bệnh. Nhưng ít nhất tới lúc đó, sẽ có một số lựa chọn tốt.
