Buzz
The Del Mar Hospital Medical Research Institute (IMIM-Hospital del Mar) is currently leading a groundbreaking study to test a new drug that holds promise in improving cognitive function for individuals with Down syndrome. This is part of the ICOD (Improving Cognition in Down Syndrome) project, funded by the European Union through the Horizon 2020 program with an investment of 6 million euros. This is also the first project in this field to receive EU funding.Research Objectives
The current study (Phase Ib) is focused on testing the safety, tolerance, and evaluating the initial effectiveness of a new drug using a molecule called AF0217. To explain a bit about “Phase Ib,” this phase in research is typically understood as the development and implementation stage. It is the time when researchers conduct experiments, collect data, and analyze results to draw conclusions.
The AF0217 molecule was developed by the French pharmaceutical company Aelis Farma, with a mechanism that works by regulating the endocannabinoid system in the brain, specifically the CB1 receptors, which are overactive in individuals with Down syndrome.
According to preclinical studies on animals, adjusting these receptors has led to significant improvements in cognitive performance. AF0217 works by mimicking the brain's natural mechanism to control this overactivation, offering potential for treating other intellectual disabilities, such as Fragile X syndrome or neurodegenerative diseases.
Trial Process
Chi tiết thử nghiệm
Dự án sẽ tuyển chọn 45 người mắc hội chứng Down trong độ tuổi từ 18 đến 35 để tham gia thử nghiệm. Các tình nguyện viên sẽ được chia thành hai nhóm: một nhóm sử dụng thuốc (dạng dung dịch uống pha với nước) và nhóm còn lại sử dụng giả dược. Thử nghiệm kéo dài 28 ngày, trong đó các phản ứng của họ với thuốc sẽ được theo dõi.Trước và sau thử nghiệm, họ sẽ được thực hiện:
- Các bài kiểm tra đánh giá nhận thức.
- Đo điện não đồ (EEG) để phân tích tác động của thuốc lên chức năng nhận thức.
Một số các thông tin bổ sung:
- Thử nghiệm trên động vật và người không mắc hội chứng Down đã chứng minh tính an toàn và khả năng dung nạp của thuốc mà không gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng.
- Giai đoạn tiếp theo (giai đoạn II) sẽ mở rộng quy mô thử nghiệm trên nhiều trung tâm tại châu Âu, với số lượng người tham gia lớn hơn, dự kiến bắt đầu vào mùa hè năm sau.
Kỳ vọng và tác động của nghiên cứu
Mục tiêu chính của nghiên cứu là cải thiện trí nhớ làm việc – một chức năng quan trọng thường bị suy giảm ở người mắc hội chứng Down. Trí nhớ làm việc là quá trình lưu trữ và xử lý thông tin tạm thời, cần thiết cho các nhiệm vụ nhận thức phức tạp như đọc hiểu, học tập và suy luận.
Ngoài hội chứng Down, AF0217 có thể mở ra triển vọng điều trị các tình trạng suy giảm trí tuệ khác như hội chứng Fragile X, hoặc các bệnh thoái hóa thần kinh gây suy giảm nhận thức.
Một số phát biểu của các chuyên gia
Từ trái qua phải: Dr. Rafael de la Torre, Dr. Joaquin Arribas, Sr. Albert Barba i Dra Anna Aldea.
Dr. Rafael de la Torre, điều phối dự án ICOD, chia sẻ:
"Nghiên cứu này không chỉ chứng minh rằng thuốc an toàn và dung nạp tốt ở người mắc hội chứng Down, mà còn mở ra khả năng cải thiện chức năng nhận thức. Đây là bước tiến lớn trong việc nâng cao chất lượng cuộc sống của người mắc hội chứng Down."
Dr. Joaquín Arribas, Giám đốc Nghiên cứu tại IMIM-Hospital del Mar, nhận định:
"Dự án này tập trung vào một lĩnh vực vốn không có nhiều tiến bộ trong những năm qua – đó là cải thiện chất lượng cuộc sống cho người mắc hội chứng Down. Thành công của dự án sẽ đánh dấu bước ngoặt trong nghiên cứu y học."
